Vertex Pharmaceuticals, Type 1 당뇨 치료제 VX-880의 임상시험 결과 발표
2024년 6월 24일, Vertex Pharmaceuticals는 제1/2상 임상시험에서 stem cell 유래 islet 세포 치료제 VX-880의 긍정적인 결과를 발표했습니다. 초기 17명의 환자로 시작한 이 임상시험은 좋은 결과로 인해 현재 약 37명의 환자로 확대되었으며, 투약된 14명의 환자 모두에서 90일 이내에 islet 세포 착상과 glucose 반응성 인슐린 생산이 관찰되었습니다.
완전 용량을 투여받은 환자들에서 미국당뇨병학회 기준의 HbA1c와 혈당조절 시간 목표를 달성하는 등 혈당 조절이 개선되었습니다. 특히 12명 중 11명의 환자가 외인성 인슐린 투여 필요성이 감소하거나 완전히 없어졌으며, 90일 이후로는 심각한 저혈당 사례가 완전히 사라졌습니다. 1년 이상 추적 관찰된 3명의 환자는 HbA1c 7.0% 미만 및 인슐린 독립성 달성이라는 주요 평가변수 목표를 달성했습니다.
주요 사항
- Stem cell 유래 islet 세포 치료제 VX-880이 1형 당뇨 치료에 효과적인 것으로 나타남
- 시험 대상 환자 모두에서 islet 세포 착상과 glucose 반응성 인슐린 생산이 확인됨
- 혈당 조절 개선과 인슐린 요구량 감소로 인해 시험군이 37명으로 확대됨
- VX-880 투여로 인한 대부분의 이상반응은 경증 또는 중등도였으며, 중대한 이상반응은 없었음
- Vertex는 VX-880을 1형 당뇨 근본 치료제로 개발하기 위해 pivotal 시험을 진행할 계획
분석
Vertex Pharmaceuticals의 VX-880 임상시험 성과는 1형 당뇨 치료 혁신을 가져올 수 있으며, 전세계 수백만 환자들에게 큰 영향을 미칠 것으로 보입니다. 이 치료법의 islet 세포 착상 및 인슐린 생산 능력은 당뇨 완치의 가능성을 보여줍니다. 이는 당뇨 치료 시장에 큰 변화를 일으킬 것이며, 제약 및 보험 산업에도 영향을 줄 것입니다. Vertex의 시장 지위가 강화되는 반면, 경쟁 업체들은 어려움을 겪을 수 있습니다. 또한 줄기세포 치료법에 대한 윤리적, 규제적 논의가 더욱 활발해질 것으로 예상됩니다.
알려진 사실
- Stem Cell 유래 Islet 세포 치료법: 이 의료 접근법은 췌장의 인슐린 생산 세포인 islet 세포를 줄기세포를 이용해 생성하는 것입니다. 1형 당뇨 환자의 손상된 islet 세포를 대체 또는 재생시켜 자연스러운 혈당 조절 기능을 회복시키는 것이 목표입니다.
- Islet 세포 착상: 이식된 islet 세포가 수혜자의 췌장에 성공적으로 통합되어 정상적으로 기능하는 과정을 말합니다. 착상은 치료법의 효과를 위해 필수적이며, 이식 세포가 거부반응 없이 인슐린을 생산할 수 있게 합니다.
- Pivotal 개발: 제약 개발에서 pivotal 개발은 최종 임상시험 단계로, 약물의 효과와 안전성에 대한 충분한 증거를 확보하여 규제기관의 승인을 받는 것이 목표입니다. 이 단계는 치료제를 시장에 출시하고 환자에게 처방할 수 있는지 결정하는 데 매우 중요합니다.