언래블 바이오사이언스와 피트 홉킨스 연구재단, 희귀병 치료제 시험에 협력
미국 기반의 치료제 기업 언래블 바이오사이언스가 피트 홉킨스 연구재단과 손잡고 피트 홉킨스 증후군(PTHS) 치료 후보 물질 RVL-001의 개념 증명 시험을 진행합니다. 언래블의 BioNAV 신약 발견 플랫폼을 통해 발견된 이 약물은 콜롬비아에서 시험될 예정이며, 언래블의 기존 임상시험 인프라를 활용할 것입니다. 이 시험은 피트 홉킨스 연구재단의 지원을 받으며, 언래블이 약물 개발과 상용화 권리를 보유하고 있습니다. PTHS는 TCF4 유전자 변이로 인한 희귀 유전 질환으로, 현재 특정 치료법이 없으며 3만 4천 명에서 30만 명 중 1명 꼴로 발생합니다.
핵심 요약
- 언래블 바이오사이언스와 피트 홉킨스 연구재단, 피트 홉킨스 증후군 치료제 개발 협력
- 언래블의 BioNAV 신약 발견 플랫폼을 통해 보리노스타트(RVL-001)가 PTHS 치료제 후보로 선정됨
- 피트 홉킨스 연구재단 지원으로 언래블 주도 하에 콜롬비아에서 시험 진행
- 언래블 바이오사이언스가 보리노스타트 further 개발 및 상용화 권리 보유
- 기존 콜롬비아 임상시험 인프라 활용으로 시험 프로세스 가속화
분석
언래블 바이오사이언스와 피트 홉킨스 연구재단의 PTHS 치료제 RVL-001 협력은 PTHS 환자 치료에 큰 영향을 미칠 수 있습니다. 콜롬비아에서 진행되는 이 시험은 언래블의 기존 인프라를 활용해 신속히 진행될 것으로 기대됩니다. 피트 홉킨스 연구재단의 지원과 언래블의 상용화 권리 보유는 희귀 유전 질환 치료제 개발에 전략적 초점을 반영합니다. 단기적으로는 시험 효율성 향상, 장기적으로는 PTHS 치료제 개발을 통한 전세계 환자 치료에 긍정적인 영향을 줄 것으로 보입니다. 또한 이번 협력은 향후 희귀병 신약 발견과 임상시험 전략에도 영향을 미칠 것으로 예상됩니다.