로슈의 페네브루티닙, 다발성 경화증 치료에서 놀라운 성공
로슈는 페네브루티닙의 임상 2상 연구에서 48주 동안의 고무적인 결과를 공개했습니다. 이는 브루톤 타이로신 키나제(BTK) 억제제로, 재발성 다발성 경화증(RMS) 환자에서 거의 완전한 질병 억제를 보여주었습니다. 12주간의 이중 맹검 시험 후 진행된 연구의 개방형 연장(OLE)에서 96%의 환자가 재발 없이 지내며, 연간 재발율(ARR)은 0.04로 매우 낮았습니다. 또한, 99%의 환자에게서 T1 가돌리늄 강화(T1-Gd+) 병변이 나타나지 않아 뇌 염증이 감소했음을 나타냅니다. 더불어, 이 약물은 T2 병변 볼륨을 세 배나 줄여 만성 질환 부담이 감소했음을 의미합니다.
사노피의 BTK 억제제인 톨레브루티닙이 일부 시험에서 주요 목표를 달성한 반면 다른 두 시험에서는 그렇지 않은 혼합 결과를 보인 것과는 대조적입니다. 로슈의 최고 의학 책임자인 레비 가라웨이 박사는 이러한 결과가 진행 중인 3상 시험에서도 유지된다면 페네브루티닙이 MS 치료 발전에 큰 기여를 할 가능성이 있다고 낙관했습니다. 현재 로슈는 재발성 다발성 경화증(RMS) 관련 두 가지와 초기 진행성 다발성 경화증(PPMS) 관련 한 가지 등 총 세 개의 3상 시험을 진행 중이며, 내년 말에 데이터가 나올 예정입니다.
2023년 12월 FDA가 간 손상 우려로 임상 부분 정지를 발표하면서 미국의 3상 연구에서 신규 환자 모집이 중단되었으나, 다른 나라에서의 모집은 영향을 받지 않고 있습니다. 페네브루티닙은 B세포와 미세아교세포 활성화를 이중 억제하여 MS 치료에서 주요한 의료적 필요를 충족할 수 있는 유망한 해결책을 제시합니다. 글로벌데이터의 예측에 따르면, 페네브루티닙의 글로벌 판매액은 2030년까지 8억 1천만 달러에 이를 것으로 보입니다.
주요 포인트
- 로슈의 페네브루티닙은 MS 환자에서 48주 후 질병 억제 효과가 거의 완전합니다.
- 페네브루티닙을 복용한 96%의 환자가 재발 없이 지내며 연간 재발율은 0.04입니다.
- 페네브루티닙은 이중 맹검 시점에 비해 T2 병변 볼륨을 세 배 줄였습니다.
- 환자의 안전성은 이전 데이터와 일치하며, 한 건의 심각한 부작용이 치료 중단으로 이어졌습니다.
- 로슈는 내년 말까지 3상 시험 데이터를 예상하며 MS 치료의 발전을 목표로 하고 있습니다.
분석
로슈의 페네브루티닙 성공은 시장에 변화를 일으킬 잠재력이 있으며, 사노피와 같은 다른 BTK 억제제 개발업체에 영향을 미칠 것입니다. 간 손상 우려로 인해 단기적으로 FDA의 감시를 받고 있지만, 글로벌 모집은 계속되고 있습니다. 만약 3상 시험이 효과를 확인한다면, 페네브루티닙은 MS 치료를 재정의하며 로슈의 수익을 증가시키고 신경퇴행성 의약품 개발의 리더로서의 입지를 확고히 할 수 있을 것입니다. 투자자들은 시장 환경과 잠재적 규제 문제에 대한 3상 데이터에 주목해야 합니다.
알아두면 좋은 사실
- 브루톤 타이로신 키나제(BTK) 억제제: 이 약물은 브루톤 타이로신 키나제 효소를 표적으로 삼아 억제하며, B세포와 특정 면역 세포의 활성화 및 신호 전달에 중요한 역할을 합니다.
- 연간 재발율(ARR): MS 환자의 연간 재발 빈도를 나타내는 지표로, 0.04의 ARR은 치료로 인해 질병 조절이 잘 이루어짐을 의미합니다.
- T1 가돌리늄 강화(T1-Gd+) 병변: MRI로 감지되는 뇌 병변으로, 활성 염증을 반영하며, 페네브루티닙을 복용한 99% 환자에게서 이러한 병변이 나타나지 않았다는 것은 뇌 염증이 줄어들었다는 것을 의미합니다.