로슈의 에브리스디, 1형 척수성 근육 위축증 아동에게 긍정적인 영향 미쳐
최근 로슈는 에브리스디(리스디플람)의 FIREFISH 연구 결과 5년 데이터를 공개했습니다. 이 데이터는 1형 척수성 근육 위축증(SMA) 진단을 받은 아동들에게 에브리스디가 미치는 눈부신 영향을 보여줍니다. 연구 결과, 에브리스디 치료를 받은 아동의 91%가 생존했으며, 81%는 영구적인 인공호흡기 사용이 필요하지 않았습니다. 또한 59%의 아동이 30초 이상 지지 없이 앉을 수 있었고, 운동 기능이 안정되거나 향상되었습니다. 더욱이 96%의 아동이 연하 능력을 보였고, 80%가 튜브 없이 먹을 수 있었습니다. 이 치료는 5년 동안 이상반응과 입원율을 크게 감소시켰으며, 치료 중단으로 이어진 사례는 없었습니다. 로슈의 최고 의료책임자 레비 가러웨이는 이번 연구의 성공을 위해 노력한 협력 팀의 공로를 강조하며, 에브리스디가 SMA 아동의 삶에 미치는 큰 영향을 강조했습니다.
주요 내용:
- 에브리스디 치료를 받은 아동 91%가 5년 생존했고, 81%가 영구적 인공호흡기를 사용하지 않았습니다.
- 치료를 받은 아동의 59%가 30초 이상 지지 없이 앉을 수 있었습니다.
- 에브리스디 투여 아동의 운동 기능은 안정되거나 향상되었습니다.
- 96%의 아동이 연하 능력을 보였고, 80%가 튜브 없이 먹을 수 있었습니다.
- 치료 관련 이상반응으로 인한 중단 사례는 없었으며, 전반적인 이상반응이 66% 감소했습니다.