리제너런의 혁신적인 유전자 치료, 오토페를린 난청 아동의 청력 회복
리제너런 제약의 유전자 치료인 DB-OTO는 오토페를린 난청 치료에 매우 성공적인 것으로 나타났습니다. 11개월 된 아이의 청력이 완전히 회복되었고, 4살 아이에게도 큰 개선 효과가 있었습니다. 2024년 ASGCT 연례 회의에서 발표된 1/2상 임상 시험 데이터에 따르면, 이 치료법의 안전성과 효과가 입증되었습니다. 이번 돌파구는 청각학과 유전자 의학 분야를 재편할 수 있으며, 오토페를린 난청 유전자 치료 분야의 기업 간 경쟁을 더욱 심화시킬 것으로 보입니다.
주요 요약
- 리제너런의 DB-OTO 유전자 치료가 11개월 된 아이의 청력을 완전히 회복시키고, 4살 아이의 청력을 크게 향상시켰습니다.
- 이 데이터는 공개 라벨 1/2상 CHORD 임상시험에서 발표되었습니다.
- DB-OTO는 선천성 오토페를린 난청 환자의 청력을 회복시키기 위한 아데노 관련 바이러스 기반 유전자 치료입니다.
- 센소리온과 아쿠오스 등 다른 기업들도 오토페를린 난청 치료를 위한 유전자 치료를 개발하고 있습니다.
분석
리제너런의 DB-OTO 성공은 업계 내 협력, 인수합병 등을 이끌어낼 수 있으며 센소리온, 아쿠오스 등 경쟁사에 영향을 미칠 것으로 보입니다. 단기적으로는 리제너런의 명성과 주가가 상승할 수 있어 환자와 투자자들의 관심을 끌 것 같습니다. 장기적으로는 성공적인 치료법이 오토페를린 난청의 표준이 되어 수많은 환자들에게 희망을 줄 것입니다.
알아두면 좋은 점
- 오토페를린 난청 유전자 치료는 유전 물질을 도입해 이 질환을 치료하는 것입니다. 1/2상 임상시험은 안전성과 효능을 평가합니다. DB-OTO는 면역 반응 위험이 낮은 아데노 관련 바이러스 기반 유전자 치료입니다.