화이자의 유전자 치료제, 3상 임상시험 긍정적 결과 발표
화이자는 헤모필리아 A에 대한 AAV 기반 유전자 치료제인 지로코토게네 피텔파르보벡의 AFFINE 3상 임상시험 결과가 긍정적이라고 최근 발표했다. 이 개발은 화이자의 헤모필리아 B 유전자 치료제인 베크베즈가 FDA와 EU로부터 승인을 받은 지 얼마 되지 않은 시점에 이루어졌다. 지로코토게네 피텔파르보벡은 15개월 동안 연간 출혈율(ABR)이 4.73에서 1.24로 크게 감소했으며, 84%의 환자들이 요인 활성도를 5% 이상 유지했다. 하지만 간독성 사례에 대한 세부 사항은 아직 확인되지 않았다.
현재 시장 선두주자인 바이오마린의 로크티안도 유사한 ABR 감소와 요인 활성도를 보여 화이자의 치료제가 임상적으로 돋보이기 어려운 상황이다. 두 치료제 모두 심각한 부작용 발생률이 유사하다.
헤모필리아 A 유전자 치료제 시장은 크게 성장할 것으로 예상되며, 로크티안, 지로코토게네 피텔파르보벡, 로셰의 디록토코게네 사모파르보벡과 같은 1세대 치료제들이 2030년까지 9억 7천만 달러의 가치를 달성할 것으로 전망된다. 로크티안이 4억 5천 1백만 달러로 선두를 예상하며, 지로코토게네 피텔파르보벡이 3억 5천 4백만 달러, 로셰의 치료제가 시장 진입이 늦어짐에 따라 1억 6천 5백만 달러를 기록할 것으로 예측된다.
또한, ASC 테라퓨틱스의 ASC-618과 포세이다 테라퓨틱스의 P-FVIII-101과 같은 신규 페이로드와 벡터 설계를 도입하는 신생 바이오테크 기업들이 등장하고 있다. 이들은 지질나노입자와 CRISPR 시스템을 활용하여 안전성과 내구성을 향상시키고 있다. 이러한 발전은 헤모필리아 A 유전자 치료제 분야의 경쟁을 심화시킬 것으로 예상된다.
주요 내용
- 화이자의 지로코토게네 피텔파르보벡은 3상 임상시험에서 유망한 결과를 보여준다.
- 로크티안은 2030년까지 4억 5천 1백만 달러의 매출을 주도할 것으로 예상된다.
- 1세대 헤모필리아 A 유전자 치료제들은 2030년까지 9억 7천만 달러에 도달할 것으로 예상된다.
- 화이자의 지로코토게네 피텔파르보벡과 바이오마린의 로크티안은 유사한 효능과 안전성 프로필을 보인다.
- 신생 바이오테크 기업들이 신규 페이로드와 벡터 설계를 통해 혁신적인 접근법을 도입하고 있다.
분석
화이자의 지로코토게네 피텔파르보벡은 바이오마린의 로크티안과 유사한 효능을 보이지만, 안전성 프로필과 기존 경쟁에 따른 시장 진입 어려움이 있다. 헤모필리아 A 유전자 치료제 분야는 2030년까지 9억 7천만 달러를 초과할 것으로 예상되며, 로크티안이 4억 5천 1백만 달러의 매출로 선두를 차지할 것으로 전망된다. ASC 테라퓨틱스와 포세이다 테라퓨틱스와 같은 기업들의 혁신적인 기술 도입이 시장을 잠식할 가능성이 있어, 화이자는 간독성 세부 사항을 해결하여 경쟁력을 유지해야 한다. 단기적으로는 시장 점유율의 변동이 예상되며, 장기적인 영향은 기술적 발전과 안전 데이터에 따라 달라질 것이다.
알아두면 좋은 정보
- AAV 기반 유전자 치료제:
- 설명: AAV 기반 유전자 치료제는 환자의 세포에 기능적 유전자를 전달하기 위해 수정된 아데노 관련 바이러스(AAV)를 벡터로 사용한다. 이 방법은 헤모필리아 A와 같은 질환을 유발하는 돌연변이 또는 결핍된 유전자를 대체하는 것을 목표로 한다. 화이자의 지로코토게네 피텔파르보벡의 경우, 헤모필리아 A 환자에게 결핍된 팩터 VIII 생산을 위한 필요한 유전자를 전달하기 위해 AAV를 사용한다.
- 연간 출혈율(ABR):
- 설명: ABR은 헤모필리아 환자의 출혈 빈도를 측정하는 지표로, 특정 기간(일반적으로 1년) 동안의 평균 출혈 이벤트 수를 계산하여 질환의 심각도와 치료 효과를 표준화된 방식으로 제공한다.
- 유전자 치료에서의 CRISPR 시스템:
- 설명: CRISPR 시스템은 유전자 편집의 혁신적인 도구로, DNA를 특정 위치에서 절단하여 유전체를 정밀하게 수정할 수 있다. 유전자 치료에서 CRISPR는 유전자 돌연변이를 교정하거나 유전체 내 특정 위치에 새로운 유전자를 삽입하는 데 사용되어 유전자 치료의 안전성과 내구성을 향상시킨다. 이 기술은 헤모필리아 A 치료를 위한 포세이다 테라퓨틱스의 P-FVIII-101에 적용되어 있다.