Pfizer의 DMD 유전자 치료제, 3상 임상시험에서 실패
Pfizer의 CIFFREO 3상 임상시험은 DMD 환자를 대상으로 했지만, fordadistrogene movaparvovec 이라는 미니 dystrophin 유전자 치료제가 주요 목표를 달성하지 못하면서 난관에 부딪혔습니다. 이 임상시험은 4-7세 걸을 수 있는 소년들에서 이 치료제의 안전성과 효능을 측정하는 것이 목표였지만, 위약군과 비교해 유의미한 운동 기능 향상을 보여주지 못했습니다. 이번 발표는 2-3세 DMD 환자를 대상으로 한 2상 임상에서의 심각한 이상 반응으로 인한 투여 중단 사태와 함께 이루어졌습니다.
주요 소식
- Pfizer의 DMD 소년(4-7세) 대상 유전자 치료제가 주요 목표를 달성하지 못했습니다.
- fordadistrogene movaparvovec의 안전성 프로필은 관리 가능한 수준으로 여겨졌습니다.
- Pfizer는 향후 연구와 DMD 치료법 개발에 도움이 되도록 상세 결과를 의료 및 환자 옹호 모임에서 공유할 계획입니다.
분석
이번 임상시험 결과는 DMD 치료를 위한 유전자 치료의 복잡성과 과제를 보여줍니다. 젊은 환자들의 운동 기능 향상이 없었던 것이 그 증거입니다. 안전성 프로필은 관리 가능한 수준이지만, 심각한 이상 반응으로 인한 투여 중단은 유전자 치료의 broader한 안전성 우려를 불러일으킵니다. 단기적으로 Pfizer의 평판과 주가에 영향을 미칠 수 있지만, 향후 의료 모임에서의 상세 공개는 유전자 치료 접근법 개선과 DMD 및 유사 치료 분야의 발전에 기여할 수 있을 것입니다.
알아두면 좋은 점
- 듀셴 근육 dystrophy(DMD): 주로 남성에게 나타나는 진행성 근육 퇴화 및 약화를 특징으로 하는 유전 질환
- 미니 dystrophin 유전자 치료: DMD 증상 완화를 위해 기능적인 dystrophin 유전자를 전달하여 약간 변형된 but 기능적인 dystrophin 단백질을 생산하게 하는 유전자 치료법
- 노스 스타 보행 평가(NSAA): 걸을 수 있는 DMD 소년들의 운동 능력을 종합적으로 평가하는 척도