펩젠, 듀셴네 근위축증 시험 긍정적 결과 발표
펩젠은 듀셴네 근위축증(DMD)을 위한 CONNECT1-EDO51 2상 임상시험의 첫 번째 투여군에서 유망한 결과를 보고했습니다. 이 시험은 엑손 51 스킵을 통해 DMD 돌연변이를 대상으로 하는 시험용 치료제인 PGN-EDO51을 평가했는데, 다른 치료제에 비해 엑손 스킵 수준이 높았습니다. 환자들은 12주 동안 4주마다 5mg/kg 용량을 정맥 주사로 투여받았습니다. 평균 근육 조정 디스트로핀 수준은 정상의 1.49%에 달했으며, 이 치료제는 심각한 부작용 없이 잘 견디었습니다. 펩젠의 CEO인 제임스 맥아서는 이 치료제가 다른 엑손 51 치료제보다 낮은 용량과 짧은 시간에도 효과적이라고 강조했습니다. 이제 시험은 더 높은 용량으로 진행될 예정이며, 10mg/kg 투여군의 결과는 2025년 초에 발표될 예정입니다.
핵심 요약
- PGN-EDO51은 다른 DMD 치료제에 비해 우수한 엑손 스킵 수준을 보였습니다.
- 이 치료제는 정상의 1.49%에 해당하는 평균 근육 조정 디스트로핀 수준을 달성했습니다.
- PGN-EDO51은 5mg/kg에서 잘 견디었으며, 심각한 부작용은 보고되지 않았습니다.
- 저용량 투여군의 모든 환자는 확장 단계로 치료를 계속하면서 문제 없이 진행되었습니다.
- 10mg/kg 투여군의 초기 결과는 2025년 초에 예상됩니다.
분석
펩젠의 PGN-EDO51에 대한 2상 시험의 성공은 엑손 51 스킵 치료법의 잠재적 돌파구를 의미합니다. 이러한 향상된 효능과 안전성 프로필은 펩젠을 DMD 치료의 주요 업체로 만들 수 있으며, 경쟁사에 영향을 미치고 투자자의 관심을 끌 수 있습니다. 긍정적인 결과는 규제 승인과 시장 수용을 가속화하여 환자와 의료 시스템에 보다 효과적이고 낮은 용량의 옵션을 제공함으로써 이익을 줄 수 있습니다. 장기적으로 더 높은 용량에서의 지속적인 결과는 펩젠의 시장 지위를 강화하고 올리고뉴클레오티드 전달 기술의 보다 광범위한 발전을 촉진할 수 있습니다.
알고 계셨나요?
- 엑손 51 스킵:
- 듀셴네 근위축증(DMD) 치료에 활용되는 치료 방법입니다.
- 엑손 51을 스킵하도록 유도하는 올리고뉴클레오티드 치료법을 통해 mRNA 처리 과정에서 엑손 51을 스킵하게 하여 디스트로핀 유전자의 독해 프레임을 복원하고 짧지만 기능적인 디스트로핀 단백질을 생성할 수 있습니다.
- 엑손 51을 스킵함으로써 교정할 수 있는 특정 돌연변이를 가진 환자를 위해 맞춤형 치료 옵션을 제공합니다.
- 듀셴네 근위축증(DMD):
- 주로 남자 아이들에게 영향을 미치는 심한 형태의 근위축증으로, 디스트로핀 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다.
- 디스트로핀 단백질이 부재하게 되어 점진적인 근육 퇴화와 약화를 초래합니다.
- 초기 유아기에 나타나며, 초등학교 중학교 시기에 걷기 어려움을 겪게 되고 결국 휠체어를 사용하게 되며, 호흡과 심장 합병증이 수명과 삶의 질에 영향을 미칠 수 있습니다.
- 향상된 전달 올리고뉴클레오티드(EDO) 기술:
- 펩젠이 개발한 독점 기술로, DMD에서 엑손 스킵에 사용되는 것을 포함한 올리고뉴클레오티드 치료법의 전달 및 효능을 향상시키는 것을 목표로 합니다.
- 올리고뉴클레오티드가 근육 세포로의 침투를 개선하여 치료적 엑손 스킵과 디스트로핀 생성을 증가시키는 것을 목표로 합니다.
- EDO 기술은 낮은 용량을 가능하게 하여 부작용을 줄이고 환자의 내성을 향상시킬 수 있습니다.