Freeline 치료법, 고셔병 치료를 위한 유전자 치료법 FLT201의 긍정적인 데이터 발표
Freeline Therapeutics는 임상 단계의 바이오테크 기업으로, 고셔병 치료를 목표로 하는 유전자 치료법 FLT201에 대한 고무적인 데이터를 공개했습니다. 이 치료법은 백혈구에서 안전성, 효능 및 강력한 GCase 발현을 입증했으며, FDA의 RMAT 지정과 EMA의 PRIME 지정을 받았습니다. FLT201은 기질을 제거하고 뼈와 같은 어려운 조직에 접근하도록 특별히 설계되어, 이 유전 질환을 앓는 환자들에게 희망의 빛이 되고 있습니다. 또한 Freeline은 FLT201과 GBA1 연관 파킨슨병 프로그램에 초점을 맞추고 있습니다.
핵심 요약
- Freeline의 고셔병 치료를 위한 유전자 치료법 FLT201의 긍정적인 1/2상 데이터 공개
- FLT201이 안전성, 효능 및 백혈구에서 상당한 GCase 발현 보여줌
- FDA로부터 RMAT 지정, EMA로부터 PRIME 지정 획득
- 기질 제거와 뼈를 포함한 어려운 조직 침투를 위한 FLT201의 독특한 설계
- Freeline, FLT201과 GBA1 연관 파킨슨병 프로그램에 집중