복잡한 승인 과정
영국의 약물 승인 과정은 각기 다른 역할을 하는 두 개의 규제 기관이 있습니다. MHRA는 새로운 치료제가 안전성과 효능 기준을 충족하는지 확인하는 기관으로, 도나네맙을 사용할 수 있도록 승인했습니다. 이는 이 약이 영국에서 합법적으로 사용할 수 있다는 의미입니다. 그러나 NICE는 NHS에서 사용하기 위한 치료의 비용 효율성을 평가하는 기관으로, 도나네맙의 권장 사용을 거부했습니다. 이로 인해 약은 사용 가능한 약이 아님에 따라 약 70,000명의 초기 알츠하이머 환자들이 이 약의 혜택을 받기가 어려워졌습니다. 엘리 릴리가 이 약의 가치를 더 납득할 수 있는 방식으로 입증해야 할 필요가 있습니다.
치료 개요: 잠재력 있지만 도전 과제가 남아있다
도나네맙은 알츠하이머 병의 전형적인 특징인 아밀로이드 플라크의 축적을 줄이기 위해 설계된 월간 주사입니다. 임상 시험에서는 초기 알츠하이머의 진행 속도를 4~7개월 늦출 수 있다는 결과가 나타났습니다. 이는 환자와 그들의 보호자에게 삶의 질에 상당한 영향을 미칠 수 있습니다. 그러나 NICE는 치료의 비용과 안전성에 대해 중요한 문제를 제기했습니다.
이 약의 높은 가격은 잠재적으로 연간 3만 달러(약 24500파운드)를 초과할 수 있으며, 장기적인 이점이 불확실하다는 점에서 NICE는 현재 이 약이 납세자에게 가치가 있다고 확신하지 않고 있습니다. 또한 도나네맙은 뇌 부종 및 출혈과 같은 부작용을 일으킬 수 있어 광범위한 병원 모니터링이 필요하며, 이것은 전체 비용 부담을 더합니다. 이러한 도전 과제는 NICE가 이 약을 NHS 전역에서 사용하기 위해 추천하는 것을 거부하는 데 중추적이었습니다. 그러나 이 결정은 더 많은 데이터를 엘리 릴리로부터 수집한 후 재검토될 수 있습니다.
회사의 반응 및 미래 전망
엘리 릴리는 낙관적인 입장을 유지하며, NICE와 밀접하게 협력할 것임을 강조했습니다. 회사는 도나네맙의 임상 및 비용 효과성에 대한 자신감을 유지하며, 이 약의 독특한 투여 방식—아밀로이드 플라크가 충분히 줄어들면 주사를 중단할 수 있는 월간 주사—이 비슷한 치료제와 비교해 매력적인 가치를 제공한다고 주장합니다. 계속해서 사용해야 하는 경쟁사들과 달리, 도나네맙은 이론적으로 전체 치료 기간과 비용을 줄일 수 있지만, 이러한 주장은 아직 NICE를 설득시키지 못했습니다.
엘리 릴리의 최고 의료 책임자는 그들이 도나네맙이 환자에게 상당한 혜택을 제공하고, 진행 속도를 늦추며, 삶을 개선할 수 있다고 믿는다고 강조했습니다. NHS에서 가장 필요한 환자들에게 이 치료를 제공하기 위한 회사의 노력을 강조했습니다. NICE의 입장에 대한 최종 판단은 11월 20일에 내려질 것으로 기대되며, 추가 협상 및 증거 제출의 기회가 남아있습니다.
업계의 광범위한 도전 과제
NICE의 도나네맙 거부는 NHS 사용을 위한 유망한 알츠하이머 치료제가 거부된 두 번째 사례로, 고비용 알츠하이머 약의 시장 진입에 대한 제약 산업의 광범위한 도전 과제를 부각시킵니다. NICE가 사용하는 비용 효율성 기준은 매우 엄격하며, 알츠하이머 치료는 종종 높은 개발 비용과 복잡한 치료 경로를 포함하기 때문에 회사들이 이러한 기준을 만족시키기 위해 고군분투하고 있습니다. 이러한 경향은 새로운 알츠하이머 약물의 경제 모델링에서 지속되는 문제를 반영하며, 혁신적인 치료가 가격과 접근성을 어떻게 균형을 이룰 수 있는지에 대한 질문을 제기합니다.
건강 부문 분석가들은 도나네맙의 비용이 NICE의 승인을 받기 위해 상당히 낮춰져야 한다고 지적하고 있습니다. 최근 JAMA 보고서에 따르면 이 약은 연간 2만 달러에 가까운 가격으로 책정되어야 NHS를 통해 광범위하게 자금을 지원받을 수 있다고 합니다. 현재 상태로는 NICE는 안전성 문제로 인한 추가 모니터링을 고려할 때 약의 이점이 상당한 비용을 정당화한다고 믿지 않습니다.
산업 분석 및 투자자 반응
투자자들의 반응은 다양하지만 NICE의 입장에 크게 놀라지는 않은 모습입니다. 업계 전문가들은 엘리 릴리가 NICE에 약의 비용 절감 및 개선된 결과의 가능성을 설득하기 위한 추가 협상에 의존하고 있다고 말합니다. Fierce Pharma의 분석가들은 거부 결정이 비싼 알츠하이머 치료제에 대한 의료 산업의 저항을 반영한다고 지적합니다. 이 약이 초기 단계 환자의 질병 진행 속도를 약 35% 늦출 수 있는 능력을 보여주었음에도 불구하고, Lilly의 주장은 결국 계속될 논의 속에서 더 뚜렷해질 수 있습니다.
엘리 릴리와 이해관계자 모두에게 다가오는 몇 달은 매우 중요합니다. 최종 NICE 결정이 다가오면서 많은 사람들은 회사가 NICE의 우려를 해결할 방법을 찾을 것이라고 낙관하고 있습니다. 그러나 긍정적인 결과를 얻기 위해서는 비용을 크게 줄이거나 약의 혜택을 더 확실하게 입증해야 할 필요가 있습니다.
앞으로의 전망: 최종 결정 대기 중
도나네맙의 규제 여정은 의료 분야에서 혁신, 비용 및 접근성의 균형을 맞추는 도전 과제를 보여줍니다. MHRA가 이미 이 약을 승인하여 영국에서 마케팅할 수 있도록 했지만, NICE의 최종 결정은 NHS 환자에게 이 약이 제공될 수 있는지를 결정하는 중요한 요소입니다. 엘리 릴리가 협력에 전념하고 추가 증거를 제공할 가능성이 있기 때문에, 업계는 11월 20일 마감일에 가까워질수록 이 발전을 면밀히 주의하고 있습니다. 이 약이 필요한 사람들에게 제공되면서도 의료 시스템에 큰 재정적 부담을 주지 않는 중간 지점을 찾을 수 있기를 희망합니다.