파킨슨병 유전자 치료제 개발을 위한 AskBio의 REGENERATE-PD 2상 임상시험 개시
2024년 6월 26일, 베이어의 계열사인 Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)은 중등도 파킨슨병 치료를 위한 유전자 치료제 AB-1005의 제2상 REGENERATE-PD 임상시험 모집 과정을 시작했다. 이 치료법은 AAV2 글리아 세포주에서 유래된 것으로, 신경영양인자 GDNF를 전달하도록 설계되었다. 이중 맹검, 무작위 배정 시험에서는 푸타멘에 주입된 AB-1005 단일 용량의 효과를 양측 부분 천공술을 받은 대조군과 비교할 것이다. 영국, 미국, 유럽의 45-75세 환자 87명을 등록하는 것을 목표로 하며, 이 혁신적인 치료법의 안전성과 효능을 확인하고자 한다.
1상 시험에서 AB-1005와 관련된 심각한 이상 반응이 없었던 긍정적인 결과를 바탕으로, AskBio의 과학 위원장 Krystof Bankiewicz는 이 치료법이 파킨슨병 환자에게 미칠 수 있는 영향에 대해 낙관적인 견해를 밝혔다. 또한 AskBio는 다계통 위축증 파킨슨 아형(MSA-P) 환자를 대상으로 AB-1005의 안전성, 내약성, 효능을 평가하는 1상 시험도 진행 중이다.
주요 내용:
- 제2상 REGENERATE-PD 시험은 중등도 파킨슨병에 대한 AB-1005 유전자 치료법을 평가한다.
- AB-1005는 AAV2-GDNF 유래 신경영양인자 유전자 치료법이다.
- 영국, 미국, 유럽의 87명 참여자들이 실험군 또는 대조군에 배정된다.
- 1상 시험 결과, AB-1005는 안전하고 내약성이 좋은 것으로 나타났다.