AI가 약물 발견 혁신: 획기적 발전, 과제, 그리고 제약 혁신의 미래

AI 기반 신약 개발: 최근 setbacks에도 불구하고 제약 혁신을 변화시키다

인공지능(AI)은 새로운 약물을 발견하고 개발하는 방식을 혁신하여 복잡한 질병에 대한 더 빠르고 비용 효율적인 솔루션을 제공할 것을 약속합니다. 방대한 단백질 데이터베이스 분석부터 신기록적인 시간 안에 약물 후보 물질 설계까지, AI 기반 신약 개발은 놀라운 발전을 보여주었습니다. 그러나 최근 실패 사례가 보여주듯이, AI의 잠재력을 활용하는 데에는 생물학적 복잡성, 규제 불확실성 및 고위험 임상 시험을 극복하는 과정이 포함됩니다. 아래는 최신 업계 동향을 바탕으로 제약 연구에서 AI의 돌파구, 과제 및 미래 전망에 대한 종합적인 개요입니다.

AI 신약 개발에 대한 주요 내용

1. 아스텔라스제약의 쇼그렌 증후군 치료제 ASP5502

   • 개발: 아스텔라스제약은 AI를 사용하여 쇼그렌 증후군에 대한 새로운 화합물 "ASP5502"를 개발하고 있습니다. AI는 단백질 구조를 분석하여 단 1시간 만에 6만 개의 잠재적 화합물을 제안했는데, 이는 기존 방법을 훨씬 능가하는 결과입니다.
   • 선정: AI 시스템은 안정성, 안전성 및 기타 중요한 요소를 기반으로 이러한 화합물을 23개의 최고 후보로 좁혔습니다.
   • 진행 상황: ASP5502에 대한 임상 시험은 2024년 9월 미국에서 시작되어 AI 기반 신약 개발의 중요한 이정표를 세웠습니다.

2. 인실리코 메디슨의 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제 AI 설계 약물

   • 개발(첫 번째 언급): 인실리코 메디슨은 자체 AI 플랫폼을 사용하여 새로운 IPF 약물 후보인 INS018_055를 발견했습니다. 치료 표적을 식별하기 위해 대규모 데이터 세트를 분석한 후 AI는 유망한 분자를 설계했습니다.
   • 진행 상황(첫 번째 언급): 2021년 1상 임상 시험을 시작으로 이 약물은 2상으로 진행되었습니다. 특히 이러한 성과는 일반적인 비용의 약 1/10에 달성되어 AI가 개발 비용을 절감할 수 있는 잠재력을 보여주었습니다.
   • 개발(두 번째 언급): 또 다른 참고 자료는 인실리코 메디슨이 AI를 사용하여 새로운 표적을 찾아 IPF 치료제 분자를 설계했음을 강조합니다.
   • 진행 상황(두 번째 언급): 2023년 현재 INS018_055는 1상 임상 시험에 진입하여 AI가 발견하고 설계한 약물 중 인체 시험에 도달한 최초의 약물 중 하나가 되었습니다.

3. AtomNet의 AI 기반 신약 개발

   • 개발: AtomNet은 구조 기반 약물 설계를 위해 심층 학습을 배포하여 에볼라 및 다발성 경화증과 같은 질병에 대한 새로운 생체 분자를 스크리닝합니다.
   • 진행 상황: 이 AI 기반 접근 방식은 잠재적인 치료 화합물의 식별 속도를 높여 AI가 초기 연구를 신속하게 진행할 수 있는 능력을 보여줍니다.

4. 엑스사이언티아의 강박 장애(OCD) 치료제 AI 생성 약물 분자

   • 개발: 엑스사이언티아는 스미토모 다이닛폰 제약과 제휴하여 OCD 약물 후보인 DSP-1181을 개발했습니다. AI는 설계 프로세스를 자동화하고 단축하는 데 도움이 되었습니다.
   • 진행 상황: 이 분자는 2020년 임상 시험에 진입하여 AI 기반 설계가 전임상 기간을 단축할 수 있는 실현 가능성이 높아지고 있음을 알립니다.

5. MIT의 할리신 발견

   • 개발: MIT 연구원들은 AI를 사용하여 1억 개가 넘는 화학 화합물을 조사하여 내성 박테리아에 효과적인 새로운 메커니즘을 가진 항생제인 할리신을 발견했습니다.
   • 진행 상황: 할리신은 전임상 연구에서 유망한 결과를 보여 항생제 내성 퇴치의 중요한 진전을 나타냅니다.

최근 실패 사례

모든 AI 주도 프로젝트가 성공하는 것은 아닙니다. 여러 고위험 약물 후보가 임상 단계에서 어려움을 겪어 AI 예측을 안전하고 효과적인 치료법으로 전환하는 데 따르는 복잡성을 강조합니다.

1. 엑스사이언티아의 암 치료제 EXS-21546

   • 개발: AI 설계 분자를 통해 암 치료 효능을 향상시키는 것을 목표로 합니다.
   • 결과: 2023년 초, EXS-21546은 초기 임상 시험에서 충분한 효능이나 허용 가능한 안전성 프로필을 보여주지 못하여 우선 순위에서 제외되었습니다.

2. 베네볼런트AI의 아토피성 피부염 약물 후보

   • 개발: 베네볼런트AI는 AI를 적용하여 아토피성 피부염 발견을 가속화했습니다.
   • 결과: 2023년 4월, 2상 임상 시험에서 1차 평가변수를 달성하지 못하여 약물 개발이 중단되었습니다.

3. 스미토모 제약의 정신분열증 치료제 울로타론트

   • 개발: 스미토모 제약은 AI 통찰력을 활용하여 정신분열증 치료제 울로타론트를 개발했습니다.
   • 결과: 2023년, 울로타론트는 3상 시험에서 1차 평가변수를 충족하지 못하여 개발이 종료되었습니다.

4. 리커전 파마슈티컬스의 뇌 동정맥 기형(CCM) 치료제 REC-994

   • 개발: 리커전 파마슈티컬스는 AI 기반 방법을 사용하여 비정상적인 혈관이 있는 뇌 질환인 CCM을 표적으로 했습니다.
   • 결과: 2024년 9월 시험 데이터는 안전성과 내약성을 보여주었지만 효능은 엇갈려 리커전의 주가가 급락했습니다.

5. 엑스사이언티아의 광범위한 AI 설계 파이프라인

   • 개발: 엑스사이언티아는 여러 AI가 발견한 화합물을 임상 시험으로 진행했습니다.
   • 결과: 2023년 중반까지 여러 후보 물질이 우선 순위에서 제외되었거나 임상 기준을 충족하지 못하여 AI 기반 약물 설계의 고유한 과제를 나타냅니다.

장점 및 장점

1. 가속화된 발견

   • AI는 방대한 데이터 세트를 빠르게 구문 분석하여 초기 발견 단계를 최대 75%까지 단축할 수 있습니다.
   • 사례: 한 바이오테크 벤처 기업은 AlphaFold3를 사용하여 1년 동안 1,000만 달러가 소요되는 단백질 분석 프로세스를 단 5분 만에 무료로 단축했습니다.

2. 비용 효율성

   • AI는 파이프라인을 간소화하여 R&D 비용을 절감하고 희귀하거나 이전에는 무시되었던 질병에 대한 탐구를 가능하게 합니다.
   • 머신 러닝 도구는 기존 방법에 비해 연구 비용을 60% 절감할 수 있습니다.

3. 향상된 정밀도

   • AI는 분자가 생물학적 표적에 결합하는 방식을 시뮬레이션하는 데 탁월하여 안전하고 효과적인 약물을 발견할 가능성을 높입니다.
   • 이러한 정밀도는 보다 개인화된 치료법의 문을 열어줍니다.

4. 희귀 질환에 대한 기회

   • 역사적으로 "수익성이 없는" 질병은 소규모 기업에 대한 실행 가능한 표적이 되어 더 큰 혁신을 촉진합니다.

5. 소규모 기업 지원

   • 진입 장벽이 낮아지면 신생 기업과 중소기업이 제약 대기업과 경쟁할 수 있습니다.

AI 신약 개발의 단점 및 과제

1. 데이터 품질 및 가용성

   • AI 모델은 신뢰할 수 있는 결과를 얻으려면 크고 편향되지 않은 데이터 세트에 따라 달라집니다.
   • 데이터가 부족하거나 편향된 경우 잘못된 예측이 생성되어 임상 실패 위험이 증가할 수 있습니다.

2. AI 모델의 해석 가능성

   • 많은 AI 시스템은 "블랙박스" 역할을 하여 특정 결론에 도달하는 방법에 대한 통찰력을 제한적으로 제공합니다.
   • 규제 기관은 종종 안전성 및 효능 평가를 위해 투명성을 요구하여 AI 채택에 추가적인 장애물을 제시합니다.

3. 기존 프로세스와의 통합

   • 제약 회사는 AI를 효과적으로 통합하려면 워크플로를 개편하고 직원을 재교육하고 인프라에 투자해야 합니다.
   • 변화에 대한 저항은 AI의 변혁적 잠재력을 무디게 할 수 있습니다.

4. 규제 및 윤리적 장애

   • AI 기반 약물에 대한 지침은 아직 진행 중이며 승인 기준 및 책임에 대한 질문을 제기합니다.
   • 환자 데이터 개인 정보 보호 및 모델 보안에 대한 우려는 채택을 더욱 복잡하게 만듭니다.

5. AI 기능 과대 평가

   • 과대 광고는 충분히 검증되지 않은 화합물의 조기 시험으로 이어져 실패 확률을 높일 수 있습니다.
   • 비현실적인 기대는 이해 관계자의 신뢰를 손상시킬 위험이 있습니다.

AI 신약 개발 및 시장 영향에 대한 심층 분석

1. 현재 상태 및 동향

AI는 틈새 기술에서 신약 개발의 중추적인 엔진으로 발전하여 빠른 단백질 구조 통찰력과 향상된 분자 설계를 제공합니다. 주목할 만한 성과에도 불구하고 인간 질병의 생물학적 복잡성은 AI의 예측력에 대한 과제로 남아 있습니다.

2. 주요 이해 관계자 및 역학

• 제약 회사: 화이자, 노바티스, 아스트라제네카와 같은 업계 거장들은 R&D 비용을 절감하고 경쟁 우위를 유지하기 위해 AI 파트너십에 투자하고 있습니다. 소규모 바이오테크 기업은 민첩성이 높기 때문에 종종 혁신을 주도합니다.
• AI 기반 스타트업: 인실리코 메디슨, 리커전, 엑스사이언티아와 같은 회사는 재현 가능한 임상 성공을 제공하기 위해 엄격한 조사를 받습니다. 실패는 투자자들의 열의를 꺾을 수 있지만 동시에 통합의 장을 마련합니다.
• 규제 당국: 신중한 낙관주의가 최소한의 지침을 충족합니다. 투명성이 향상됨에 따라 규제 기관은 AI가 발견한 치료법에 대한 승인 절차를 간소화할 수 있습니다.
• 투자자: 투자자는 상당한 자본으로 이 부문에 자금을 지원하고 있습니다. 그러나 리커전의 REC-994와 같은 실수는 과장된 평가와 자금 붐의 장기적인 지속 가능성에 대한 우려를 제기합니다.
• 의료 시스템 및 환자: 궁극적으로 더 빠르고 정밀한 치료법은 환자에게 도움이 되지만 높은 약가와 검증되지 않은 AI 안전성 프로필은 비판을 초래할 수 있습니다.

3. 시장 기회

• 희귀 및 복잡한 질병: AI의 효율성은 수익성이 없는 질병이나 이전에는 간과되었던 질병을 해결하는 실현 가능한 경로를 제공합니다.
• 정밀 의학: 특히 종양학, 신경학 및 자가 면역 질환에서 환자 특이적 접근 방식이 탄력을 받을 것입니다.
• 약물 재창출: AI는 기존 분자의 새로운 응용 분야를 찾아 시장 출시 기간과 규제 장벽을 모두 단축할 수 있습니다.

4. 과제 및 위험

• 생물학적 복잡성: 복잡한 인간 생물학은 AI의 예측 능력을 능가할 수 있으며, 엄격한 검증의 필요성을 강조합니다.
• 과장된 기대: 결과를 과장하면 투자자, 규제 기관 및 대중의 환멸을 초래할 위험이 있습니다.
• 윤리적/규제적 제약: AI 책임에 대한 명확성 부족은 진행 속도를 늦추거나 윤리적 문제를 제기할 수 있습니다.

5. 미래의 예측

• 합병 및 인수: 대형 제약 회사는 최첨단 기술과 기존 R&D 파이프라인을 결합하여 AI 스타트업을 빠르게 인수할 수 있습니다.
• AI 전용 약물 파이프라인: 2030년까지 일부 회사는 기존 제약 회사와 경쟁하는 AI 기반 파이프라인에만 의존할 수 있습니다.
• 국제 경쟁 심화: 방대한 환자 데이터를 갖춘 중국과 인도와 같은 신흥 시장은 AI 기반 발견에서 서구 기업을 앞지를 수 있습니다.
• 통합 생태계: AI 회사, 학술 연구소 및 클라우드 컴퓨팅 거대 기업(NVIDIA, AWS) 간의 제휴는 약물 개발 라이프사이클의 주요 부문을 통합할 수 있습니다.

6. 이해 관계자를 위한 전략적 권고

• 제약 회사: 위험을 분산하고 최첨단 방법을 채택하기 위해 사내 AI 이니셔티브와 외부 협업을 결합하십시오.
• AI 스타트업: 투명한 방법론, 강력한 전임상 증거 및 특정 질병 시장과의 조정을 강조하여 지속 가능한 투자를 유치하십시오.
• 투자자: 대규모 자본을 투입하기 전에 1상 또는 2상 시험 성공과 같은 데이터 기반 개념 증명을 요구하십시오.
• 규제 기관: 혁신을 저해하지 않고 책임과 재현성을 보장하는 AI가 발견한 약물에 맞춤화된 프레임워크를 공식화하십시오.

결론

신약 개발에 있어 AI는 중요한 기로에 서 있습니다. 아스텔라스제약의 ASP5502와 같은 성공 사례는 AI가 연구 속도와 비용 효율성을 변화시킬 수 있는 능력을 보여주지만, 고위험 실패 사례는 알고리즘 예측을 실제 의료 돌파구로 전환하는 복잡성을 보여줍니다. 향후 10년 동안 AI는 제약 파이프라인에 더욱 통합되어 더 빠르고 정밀하며 환자 중심적인 산업을 형성할 것입니다. 이해 관계자들이 AI 기반 프로세스를 개선하고 생명을 구하는 치료법을 그 어느 때보다 빠르고 책임감 있게 시장에 출시하기 위해 노력함에 따라 낙관주의와 신중함의 균형을 유지하는 것이 중요할 것입니다.